第二个新闻的患者，得的是“脊髓性肌萎缩症”，简称SMA，得病几率大概是10万分之5，也就是10万人里面不超过5个人，2019年之前，这种病在中国真的叫无药可救。

这个世界上曾经只有一家美国制药企业勃健（Biogen）研究出了成果。

勃健比上面说的凯特，实力要强一些，是神经系统领域的知名药企，他们的年营收在百亿美金以上。

它为了研发出诺西那生钠，付出了十多年的时间研究，超过10亿美元的研发费用，还有潜在的失败风险。

临床试验通过后，第一年要打6针，第二年打3针，要终身服用。

在美国，诺西那生钠的定价为12.5万美元/针，第一年年费用75万美元，之后每年花费37.5万美元。

在中国，2019年2月，诺西那生钠注射液获得国家批准，定价人民币70万/针，第一年的费用420万人民币，之后每一年要210万。

今年1月，勃健降价，70万打一针的费用降到了55万。

好了，就会有同学问，不是说勃健只是曾经唯一一家成功研发的药企吗？另一家呢？

的确，目前多出的另一家药企，是世界第三大药企的诺华，它的药品标价更高，达到212.5万美元。

也就是说，打一针要人民币1360万，终身有效，但只适用于2岁以下的孩子，这也是全球最为昂贵的“天价药”之一。

那么，为什么前面讲到澳大利亚的诺西那生钠只要200元？

澳大利亚之所以卖200元，不是药厂卖的便宜，是因为澳大利亚把中间55万纳入了类似我们的医保报销制度，只要顾客自己花200就行了。

但我们，真的很难做到，这是一个类似于电车难题。

04

我国医保体系是城镇职工医保和居民医保组成。

医保收入来源于全体纳税人的一部分纳税，包括自己所缴纳的费用。

根据财政部公布的《关于2020年全国社会保险基金决算的说明》，城镇职工医保收支平衡，居民医保，财政补贴了4200亿。

以2020年居民医保人均标准每年550元计算，一针诺西那生钠费用是55万元，就需要1000位居民一年的缴费金额来购买。

而SMA患者第一年要打6针，需要花330万，这就要6000位居民一年的费用去负担，后面每一年打三针，需要165万，终身服用。

这确实是一个电车难题，什么意思呢？

左边有一个人，右边是上千人，如果电车脱轨了，你让它开向哪一边？

假如跟药厂还价呢，也就是说药厂不要卖那么贵，行不行？

要知道，这种药品的稀缺性，注定无法用过去的集中采购这种“以量换价”的方式逼着药厂降价，药厂甚至巴不得费用矛盾都转移到医患身上，自己省得被骂。

那么。能不能逼着药厂降价呢？

可以，但是这么做的后果，就是再也没有任何一个药企愿意投入研发成本研究罕见新药和罕见疾病的药物。

这已经是一个全球性的经济难题了，药厂是企业，不是慈善组织，他们冒着失败的风险去研制新药，一旦失败，所有的投入就等于打了水漂。

全球目前多达7000种的罕见疾病当中，大概只有400种罕见疾病有相应获批的治疗药物，其他的不是研发失败，就是因为回报小于投入，没有人愿意花这个钱研发。

而一旦研发成功，真正作用到人体上需要经过漫长的动物实验，临床实验。

等真正上市的时候，药企不只是要考虑收回付出的研发成本，还要考虑到盈利。

那么，硬逼着药企把价格降下来，好了，只会得不偿失，没有人愿意再去付出任何的冒险做研发。

而且，对于药企来说，就拿前面提到的吉利德为例，他们最著名的药品在于攻克了丙肝。

因为药效太好，以至于吉利德的营收暴增了几年之后，丙肝患者大量减少和新研发药物的临床失败，吉利德的营收不升反降，不得不通过资本收购扩大产品线。

所以，这背后的经济博弈一扣连着一扣，一环连着一环，想做出正确的选择真的太难了。

甚至所谓的“正确的选择”如果加上了人性和现实的问题，结果究竟正不正确，都难以定论。

但是，难，不代表政府没有努力。

05

2020年12月10日，国家医保局发布了对全国人大代表一份建议的答复：在中国上市的50多种罕见病的药物当中，已经有40多种纳入了国家医药目录。

图片来源于雪球：药智网

1月16日的《新闻联播》就报道：国务院常务会议研究对治疗罕见病的“孤儿药”采购作出特殊安排。

2月20日的《新闻联播》报道：国务院常务会议鼓励保险公司把医保目录外的合理医疗费用纳入保障范围。

2020年到2021年，杭州市、广东省佛山、惠州和广州的普惠型商业保险，安徽省的省大病保险，都突破了限制，对SMA特效药予以报销和保障。

政府在努力突破这种经济博弈。

但是，我在想，也许真正能突破经济博弈的主力并不完全在政府。

创新药的研发，罕见病的解药，更多来源于企业。

比起在常见药上，多个药厂相互内卷，上百个药品乃至数不清的仿制药相互竞争。

是不是更应该鼓励我们的药企多去研发创新药呢，不再出现断供集采的药厂呢？

同样的道理，不光是医药企业，更多的专精特新的领域，只有我们企业真正掌握了创新的技术，才有可能帮助到更多的人，帮助更多的企业，能够带动行业的进步，带动社会的进步。